Questão 87247

A terapia gênica utilizando vetores virais, como os vírus adeno-associados (AAV), tem se mostrado promissora para o tratamento de diversas doenças monogênicas. Os AAVs são atrativos por sua baixa imunogenicidade e por não se integrarem ao genoma do hospedeiro, permanecendo de forma episomal no núcleo da célula. No entanto, a capacidade de empacotamento de DNA do AAV é limitada a aproximadamente 4.7 quilobases (kb). Essa limitação representa um desafio significativo para doenças causadas por mutações em genes muito grandes. Qual das seguintes doenças genéticas tem seu tratamento por terapia gênica com AAV dificultado primariamente por essa limitação de empacotamento, dado o tamanho do seu gene codificante?