Questão
ID 674939Disciplina: Medicina
Assuntos: Testes Genéticos, Terapia Gênica e Triagem Neonatal
Ano: 2023 Banca: FGV - Fundação Getúlio Vargas Órgão: Fundação Hospitalar do Estado de Minas Gerais
Nos últimos anos, diversas terapias gênicas foram aprovadas para uso clínico.
Considerando o mecanismo CRISPR, assinale a opção que indica a doença mais adequada para o desenvolvimento de uma única terapia efetiva para mais de 90% dos pacientes afetados.