Questão
ID 3091073Disciplina: Biologia
Assunto: Edição Gênica (CRISPR)
Ano: 2025 Banca: FGV - Fundação Getúlio Vargas Órgão: Secretaria de Estado de Educação de Mato Grosso
Em 2022, um estudo publicado na Nature Biotechnology demonstrou um avanço significativo no uso da técnica CRISPR-Cas9 para o tratamento da anemia falciforme. Os pesquisadores conseguiram editar o gene que codifica a hemoglobina nas células-tronco dos pacientes, corrigindo a mutação que leva à formação da hemoglobina defeituosa (HbS). Os pacientes tratados apresentaram aumento na produção de hemoglobina normal (HbA) e melhora clínica dos sintomas.
O princípio básico de funcionamento da técnica CRISPR-Cas9 e sua aplicação em terapia genética estão mais bem descritos em: