Questão 2962893

A terapia gênica transfere genes de fatores angiogênicos (VEGF, FGF) para estimular a formação de novos vasos colaterais.

Os resultados dos principais ensaios clínicos randomizados de fase III demonstram eficácia consistente e superioridade da terapia gênica em relação ao placebo na redução de amputações maiores em pacientes com isquemia crítica.

A via de administração intramuscular do vetor gênico é a única rota disponível para entrega do material genético, não sendo possível a aplicação intra-arterial ou tópica durante procedimentos cirúrgicos.

Os vetores virais adenovirais são os únicos utilizados em estudos clínicos, pois os vetores não virais (plasmídeos) não apresentam qualquer eficácia na transferência gênica para tecido muscular isquêmico.

A terapia gênica para revascularização já é considerada tratamento padrão-ouro incorporado aos protocolos do Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com isquemia crítica sem opção de revascularização.