Questão 2957642

ATENÇÃO: use o enunciado a seguir para responder às duas próximas questões.

Considere a descrição a seguir de uma miocardiopatia infiltrativa: É uma doença que resulta do acúmulo lisossomal progressivo de glicosfingolipídeos neutros por deficiência da enzima alfa-galactosidase A, codificada pelo gene GLA no cromossomo X. Por ser uma condição ligada ao X, acomete principalmente homens, embora mulheres portadoras também possam apresentar manifestações clínicas, especialmente em idades mais avançadas.

A seguinte droga representa uma opção terapêutica especificamente direcionada para subgrupos de pacientes portadores da doença descrita: