Questão 2230582

Permite o readthrough ribossômico do códon de parada prematuro que interrompe precocemente a tradução e não gera uma proteína completa. Dessa forma, ocorre a produção da proteína distrofina completa.

É um inibidor de histona deacetilase, entretanto, o mecanismo de ação exato não é conhecido.

Através de um capsídio viral, a medicação fornece um transgene que codifica a proteína microdistrofina em músculos esqueléticos e cardíacos.

Trata-se de um oligonucleotídeo antisense que se liga ao éxon 51 no RNA mensageiro da distrofina e o exclui do processo de codificação da proteína, produzindo uma distrofina truncada.

Inativa a miostatina, proteína com efeito inibitório no crescimento muscular, reduzindo assim a gravidade do dano em músculo esquelético.