Questão 1168009 de Medicina - FUNIVERSA 2012

Questão

ID 1168009

Disciplina: Medicina

Assuntos: Testes Genéticos, Terapia Gênica e Triagem Neonatal

Ano: 2012 Banca: FUNIVERSA Órgão: Secretaria de Estado de Saúde do Distrito Federal

A Síndrome de Imunodeficiência Combinada Severa, devido
à Deficiência de Adenosina Deaminase, é uma condição
grave que pode levar ao óbito por infecções oportunísticas de
repetição. Essa doença monogênica é candidata à terapia
gênica. Assinale a alternativa correta relacionada à terapia
gênica.

Alternativa A: As doenças monogênicas são candidatas à terapia
gênica, desde que a sequência do gene seja
conhecida e passível de construção,
independentemente do tamanho do gene, podendo ser
de até 10 kb.
Alternativa B: Tamanho gênico, disponibilidade de célula-tronco,
presença de controle regulador do gene defeituoso não
são fatores limitantes para terapia gênica se o vetor
viral apresentar alta taxa de transdução celular.
Alternativa C: Talassemia decorre de defeito monogênico,
característico, que não se beneficia da terapia gênica
por apresentar limitações quanto à transdução de suas
células-tronco, pois estas não são de fácil obtenção e
de cultivo ex vivo fácil.
Alternativa D: O vetor viral ideal para a terapia gênica deve ser
seguro, prontamente construído e facilmente
introduzido no tecido-alvo apropriado, mantendo sua
capacidade de replicação limitada, para introduzir o
gene com a correção do defeito genético, sem se
replicar na célula-alvo.
Alternativa E: Além das imunodeficiências combinadas graves, tanto
ligada ao X, quanto devido à deficiência de Adenosina
Deaminase, outras doenças genéticas já foram alvo de
terapia gênica, como Hemofilia B e Neurofibromatose.
No entanto, ainda não foram investigadas para terapia
gênica as doenças PKU (Fenilcetonúria), Distrofia
muscular de Duchene e Anemia de Fanconi, grupo
complementar C.

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Questão 1168009

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